Rusfertide 是天然铁调素的肽模拟物,靶向并降解ferroportin,降低血清铁和转铁蛋白饱和度,从而调节红细胞的产生。Rusfertide 可改善真性红细胞增多症、β-地中海贫血和遗传性血色素沉着症。
Rusfertide 限制红细胞 (RBCs) 中的铁毒性 (1 mg/kg,皮下注射,每两天一次,共 49 天) 和转铁蛋白饱和度 (2.5 mg/kg,皮下注射,每两天一次,共 2 周),提高红细胞的携氧能力,改善 β-地中海贫血和遗传性血色素沉着症小鼠模型中的贫血和铁沉积。
三字母:{Asp(N-(3-methyl-1-oxobutyl))}-Thr-His-Phe-Pro-Cys-Ile-{Lys(γGlu-C16 acid)}-Phe-Glu-Pro-Arg-Ser-Lys-Gly-Cys-Lys-NH2 (disulfide bridge: Cys6-Cys16)
参考文献:Regulation of Iron Homeostasis By PTG-300 Improves Disease Parameters in Mouse Models for Beta-Thalassemia and Hereditary Hemochromatosis【doi.org/10.1182/blood-2019-129309】
参考文献:10.1182/blood-2020-137285

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